在“健康中国2030”战略持续推进的背景下，罕见病保障体系正迎来从“提高可及性”向“优化体系结构”转型的关键阶段。全国两会期间，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁建议，血友病诊疗亟需摆脱传统的“按需治疗”依赖，通过将“规律替代治疗”纳入成人医保，推动诊疗模式从被动应急转向全生命周期主动健康管理，切实降低患者致残风险、减轻家庭与社会长期负担。
据了解，目前我国成人血友病患者的治疗模式仍以“按需治疗”（即出血后才治疗）为主，年化出血率高达50-60次，导致致残率较高，30岁以上患者的残疾比例接近90%。规律替代治疗能够有效降低致残率，给患者带来实际健康获益，减少长期医疗成本和间接经济损失，药物经济学评估也证实其具有经济性优势。
孙洁指出，血友病保障不应仅围绕药品价格展开，而应从全生命周期视角审视其综合价值。她表示：“规律替代治疗的价值，不在于单次用药费用，而在于它是否能够减少未来的并发症支出、残疾负担以及由此带来的社会成本。从卫生经济学角度看，这是具有明确成本—效用优势的长期健康投资。”
有研究表明，按需治疗虽短期药费较低，但关节损伤、残疾、手术及护理带来的长期支出远高于前期规律治疗投入。例如，单次关节置换手术费用约13.7万元，而规律替代治疗能够显著降低此类远期高额支出。
更重要的是，规律治疗能够显著减少误工与失业，使患者恢复劳动能力，从“被扶助者”转变为“社会生产者”，释放社会生产力价值。在这一意义上，将成人规律替代治疗纳入医保，并非简单增加支出，而是通过前期投入降低长期公共成本、提升社会经济效率的制度选择。
血友病规律替代治疗以功能性治愈为目标，代表了罕见病药物创新和治疗理念发展的新趋势，也为现有成人患者恢复正常社会功能带来了新希望。孙洁建议，医保部门应完善血友病成人规律替代治疗的医保待遇，对于能够将年治疗费用控制在基本医保基金可负担范围内的创新药品，按照国家医保药品谈判程序纳入医保药品目录，使更多成人患者能够负担得起规律替代治疗费用。通过接受规范化治疗，降低出血率和致残率，恢复正常生活和工作的能力，逐步推动医保支出从为单次对症治疗结果付费转向为长期功能性治愈结果付费。
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